Il farmaco antitumorale è stato somministrato ad uso compassionevole a un neonato con grave insufficienza cardiaca presso l’Ospedale Monaldi di Napoli
Napoli – Tre anni fa, per la prima volta al mondo, un team di medici canadesi utilizzò un farmaco antitumorale, il trametinib, per curare due neonati affetti da sindrome di Noonan, una rara malattia genetica che provoca una forma di cardiopatia potenzialmente letale. In quei primi pazienti, il trattamento fu in grado non solo di stabilizzare la cardiopatia, ma anche di invertirla.
Lo stesso risultato è stato ottenuto pochi mesi fa, presso l’AORN dei Colli – Ospedale Monaldi di Napoli, dove è stato trattato con successo anche il primo bambino italiano: già ad aprile il prof. Giuseppe Limongelli, responsabile del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania, aveva anticipato a OMaR la vicenda, e ora il caso clinico è stato illustrato sulla rivista Genes.
