CSL Behring, leader globale nel settore delle biotecnologie (ASX: CSL), annuncia che il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), nella seduta del 29 luglio 2025, ha approvato la rimborsabilità di HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione) che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti.
AIFA ha riconosciuto HEMGENIX® come farmaco innovativo. Questa decisione rappresenta una pietra miliare per l’accesso all’innovazione terapeutica in Italia e offre ai pazienti eleggibili una nuova opzione nella gestione della patologia.
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di Fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
“Siamo felici che AIFA abbia riconosciuto il valore di HEMGENIX®, offrendo una nuova opzione terapeutica alle persone che convivono con l’emofilia B in Italia – ha dichiarato Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia – Questa approvazione rappresenta un passo importante verso un futuro in cui i pazienti possano vivere con meno limitazioni e maggiore serenità. Il nostro impegno ora è lavorare fianco a fianco con le autorità sanitarie per garantire che questa innovazione sia accessibile in modo rapido ed equo su tutto il territorio nazionale”.
HEMGENIX® si somministra in un’unica infusione endovenosa e utilizza un vettore adeno-associato (AAV) per introdurre nelle cellule il gene funzionale che consente al fegato di produrre Fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento.
CSL Behring prosegue il proprio impegno nell’ampliamento dell’accesso alla terapia genica in Europa, dopo le recenti decisioni positive in Paesi come Austria, Danimarca, Germania, Inghilterra, Scozia, Spagna e Svizzera.
Informazioni sull’emofilia B
L’emofilia B è una malattia rara, potenzialmente letale, causata da una mutazione del gene F9, che determina bassi livelli del fattore IX funzionale alla coagulazione.
Le persone affette da questa patologia sono vulnerabili ai sanguinamenti nelle articolazioni, nei muscoli e negli organi interni, che provocano dolore, gonfiore e danni alle articolazioni.
I trattamenti attuali dell’emofilia B moderata e grave prevedono infusioni profilattiche di FIX per tutta la vita con l’obiettivo di sostituire o integrare temporaneamente i bassi livelli del fattore di coagulazione del sangue.
Informazioni sullo studio registrativo HOPE-B
Lo studio registrativo di Fase III HOPE-B è uno studio in corso multinazionale in aperto, a braccio singolo, per valutare la sicurezza e l’efficacia di etranacogene dezaparvovec.
Cinquantaquattro pazienti adulti affetti da emofilia B, con emofilia B moderatamente grave o grave e che necessitano di una terapia sostitutiva profilattica con il FIX, sono stati arruolati in un periodo prospettico di osservazione di almeno sei mesi o più, durante il quale hanno continuato ad utilizzare la loro attuale terapia standard per stabilire il tasso di sanguinamento annuale (ABR) di base.
Dopo questo periodo iniziale, i pazienti hanno ricevuto una singola somministrazione endovenosa di etranacogene dezaparvovec alla dose di 2×1013 gc/kg.
